生命的竞争总是充满了戏剧性，早在1995年，Ribozyme Pharmaceuticals就首次提出了“治疗性RNA编辑”的概念，发现反义寡核苷酸能够通过募集ADAR酶，在互补RNA链上进行碱基编辑。尽管相关成果发表在PNAS上，但该文章仅被引用过一次，后来便在学术海洋中消失了。到了2012-2013年，Stafforst博士与Rosenthal博士陆续在Angewandte Chemie International Edition、PNAS和Neuron上发表了各自独立开发的A-to-I编辑系统，这些系统借助ADAR酶将RNA中的腺苷（A）转换为肌苷（I）。然而，他们的研究发布时正值CRISPR-Cas9技术的蓬勃发展，几乎占据了所有的基因编辑关注，RNA编辑未能获得足够的重视。毕竟，大家都在谈论如何改造DNA，谁还在意RNA呢？或许，只有更强大的技术才能打败现有的魔法。

2017年，CRISPR-Cas基因编辑领域的先锋张锋博士在Science发表了题为“RNA editing with CRISPR-Cas13”的论文，随后与David Liu等人共同创立了Beam Therapeutics，开始激发人们对RNA编辑领域的关注。2024年，RNA编辑技术迎来了新的发展。Nature发表的文章《Move over, CRISPR: RNA-editing therapies pick up steam》强调，RNA编辑因其可逆性和灵活性，成为了一种更安全、更精准的基因治疗技术，预示着其将在生物医疗行业中扮演重要角色。与此同时，RNA编辑的先锋WAVE公司通过积极的临床数据展示了其技术的潜力，吸引了生物技术资本市场的关注，甚至对CRISPR技术造成了冲击。

在动物体内，ADAR酶是RNA编辑的关键性“武器”。作为天然存在的RNA编辑酶，ADAR通过与RNA结合，使腺苷A脱氨基转变为腺苷I。腺苷I与鸟苷G的结构相似，因而在细胞翻译过程中被读取为G，实现A-I-G的转换。哺乳动物中已发现有三种ADAR酶：ADAR1、ADAR2和ADAR3。其中ADAR1在多种组织中表达，ADAR2主要存在于脑中，ADAR3则局限于脑但没有催化活性。ADAR1有两种亚型：ADAR1（p110）为组成型表达，主要位于细胞核，而ADAR1（p150）则具干扰素诱导性，可在细胞核和质间穿梭。

最近，SignalChem Biotech（环亚集团·AG88全资子公司）推出了新型重组ADAR蛋白：ADAR1（p110）、ADAR1（p150）和ADAR2L（ADAR2），这些产品不仅支持ADAR功能与治疗策略研究，还能应用于RNA编辑机制的探讨、RNA靶点的识别及潜在调节剂的筛选实验。

RNA编辑技术的出现，标志着疾病治疗的新纪元。有专家认为，“RNA编辑凭借其对基因疗法缺陷的补充而备受瞩目”。RNA编辑主要针对信使RNA（mRNA），无需改动“唯一”的DNA模板，且不存在不可逆的风险。使用RNA编辑也可以根据患者的疾病进展、耐受性和反应效果来精准调整用量。此外，RNA编辑所需的酶如ADAR，天然存在于人体，其免疫排异风险显著低于CRISPR。因此，RNA编辑被广泛认为是更灵活、更安全的选择。

随着越来越多的公司进入RNA编辑领域，波澜壮阔的临床研究也在不断推进。Wave、ProQR和博雅辑因等公司都在ADAR介导的RNA编辑方面展示了不同的策略。其中，Wave的WVE-006项目在临床试验中取得了令人振奋的成果，成功完成了对α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）患者基因的编辑，显示出RNA编辑在临床应用中的巨大潜力。数据显示，经过一次皮下注射后，患者体内的AAT水平显著提高，带来了可观的临床改善，而没有明显的副作用。这一成功为RNA编辑技术的临床应用奠定了坚实的基础。

通过持续的研究与发展，RNA编辑正逐步在生物医疗领域中展现出其重要价值。作为行业领军品牌，环亚集团·AG88将继续在此领域努力前行，推动RNA编辑技术的进一步应用与发展，助力人类战胜各种疾病的挑战。